Năm 2018 là một năm biểu ngữ của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), với 59 loại thuốc mới được Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc (CDER) phê duyệt, bao gồm 19 công ty hạng nhất, 34 loại thuốc mới cho các bệnh hiếm gặp và một kỷ lục bảy sinh học.

59 phê duyệt thuốc năm 2018 là nhiều nhất trong hơn 10 năm; 46 loại thuốc mới đã được phê duyệt trong năm 2017 và 22 loại đã được phê duyệt vào năm 2016. Từ năm 2009 đến 2017, CDER trung bình có khoảng 33 loại thuốc mới được phê duyệt mỗi năm.

Trong số 59 loại thuốc mới được CDER phê duyệt, 43 (73%) được đánh giá ưu tiên, 24 (41%) được theo dõi nhanh và 14 (24%) được chỉ định là liệu pháp đột phá. Quyết định về tất cả 59 loại thuốc thường được hoàn thành trước hoặc trước ngày mục tiêu của chúng.

Năm 2018 đã chứng kiến ​​loại thuốc đầu tiên có nguồn gốc từ cần sa để loại bỏ FDA, với sự chấp thuận của một công thức tinh chế cannabidiol ( dung dịch uống Epidiolex , Dược phẩm GW) để điều trị các cơn động kinh liên quan đến hai dạng động kinh hiếm gặp – hội chứng Lennox-Gastaut – cho bệnh nhân lớn hơn 2 tuổi.

FDA cũng đã phê duyệt một loại thuốc mới thứ hai cho hội chứng Dravet – Stiripentol ( Diacomit , Biocodex). Thuốc này và Epidiolex là phương pháp điều trị duy nhất được FDA chấp thuận cho bệnh nhân mắc hội chứng Dravet.

Các phê duyệt thuốc đáng chú ý khác đối với các bệnh hiếm gặp hoặc mồ côi ảnh hưởng đến 200.000 hoặc ít hơn người Mỹ bao gồm:

• Migalastat ( Galafold , Amicus Therapeutics) cho bệnh Fabry gây ra do đột biến gen có thể điều trị bằng thuốc được xác định dựa trên dữ liệu xét nghiệm in vitro. Migalastat là thuốc uống đầu tiên cho bệnh Fabry và là liệu pháp mới đầu tiên được chấp thuận để điều trị căn bệnh hiếm gặp này ở Hoa Kỳ trong hơn 15 năm.
• Burosumab ( Crysvita , Ultragenyx Pharmaceutical Inc), loại thuốc đầu tiên được chấp thuận để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên với chứng giảm phosphat liên kết X, một dạng bệnh còi xương hiếm gặp, di truyền.
• Pegvaliase ( Palynziq, BioMarin Pharmaceutical Inc), dành cho người lớn mắc bệnh di truyền hiếm gặp phenylketon niệu (PKU). Palynziq là liệu pháp thay thế enzyme được phê duyệt đầu tiên nhắm vào nguyên nhân cơ bản của PKU.
• Amifampridine ( Firdapse , Catalyst Dược phẩm), thuốc chẹn kênh kali và điều trị đầu tiên được phê duyệt của hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton ở người lớn.
• Cearermin ( Oxervate , Dompé Farmaceutici SpA) trong điều trị viêm giác mạc thần kinh , một bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng ảnh hưởng đến giác mạc của mắt.
• Elapegademase ( Revcovi , Khoa học sinh học chì) cho người lớn và trẻ em bị suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng adenosine deaminase (ADA-SCID), một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp gây suy giảm miễn dịch nghiêm trọng và đe dọa tính mạng mà không được điều trị.
• Các tác nhân hạng nhất đáng chú ý bao gồm lofexidine hydrochloride ( Lucemyra , US WorldMeds), loại thuốc nonopioid đầu tiên được phê duyệt để giúp giảm các triệu chứng cai nghiện opioid và tạo điều kiện ngưng sử dụng opioid đột ngột ở người lớn.

Nguồn: https://www.medscape.com/viewarticle/907364?fbclid=IwAR3ScMJ9Rmh3KcfIx8ztKC4m7voOQUfq4TTNOJzarvKvL7k5LltAPRYwDSQ